Аналіз показників схильності (PSA) — це статистичний метод, який використовується в причинно-наслідкових висновках і біостатистиці для усунення помилок відбору в обсерваційних дослідженнях. Він передбачає оцінку ймовірності призначення лікування на основі спостережуваних коваріатів, а потім використання показників схильності для коригування дисбалансу між групами, які отримували лікування, і групами, які не отримували лікування.
ПСА є особливо корисним у ситуаціях, коли рандомізація неможлива, наприклад у ретроспективних дослідженнях або нерандомізованих контрольованих дослідженнях. Врівноважуючи розподіл коваріат між групами лікування, PSA має на меті імітувати баланс, який був би досягнутий шляхом випадкового розподілу, тим самим зменшуючи вплив змішуючих змінних і покращуючи валідність причинно-наслідкового висновку.
Розуміння зміщення відбору та його наслідків
Зміщення відбору виникає, коли фактори, які впливають на призначення лікування, пов’язані з результатом, що цікавить, що призводить до викривлених оцінок ефектів лікування. У обсерваційних дослідженнях наявність зміщення відбору може поставити під загрозу достовірність причинно-наслідкових висновків, оскільки відмінності в характеристиках груп, які отримували лікування, і груп, які не отримували лікування, можуть переплутати справжній ефект лікування.
Наприклад, у дослідженні, що оцінює ефективність нового препарату, пацієнти, які отримують лікування, можуть систематично відрізнятися від тих, хто не приймає, з точки зору віку, тяжкості захворювання чи інших відповідних факторів. Якщо ці відмінності не враховані належним чином, оцінений ефект лікування може бути упередженим і вводити в оману.
Принципи оцінки схильності
Основний принцип PSA полягає у створенні зведеної оцінки, відомої як оцінка схильності, яка підсумовує ймовірність отримання лікування на основі спостережуваних коваріат. Потім ця оцінка використовується для порівняння або стратифікації осіб із подібними показниками схильності, таким чином створюючи синтетичні групи порівняння, які є більш збалансованими з точки зору розподілу коваріат.
Оцінка показника схильності передбачає підгонку моделі логістичної регресії, де призначення лікування (бінарний результат) регресується на коваріати. Отримані прогнозовані ймовірності представляють оцінки схильності, які потім використовуються для різних методів коригування, включаючи зіставлення, стратифікацію або зважування зворотної ймовірності (IPW).
Зіставлення
Під час зіставлення особи з подібними оцінками схильності об’єднуються в пари або зіставляються з груп, які отримували та не отримували лікування, що призводить до підвибірки, де розподіл коваріат між двома групами збалансований. Загальні методи зіставлення включають зіставлення найближчого сусіда, точне зіставлення та зіставлення ядра.
Стратифікація
Стратифікація включає класифікацію індивідів у страти на основі їх оцінок схильності, а потім порівняння результатів у кожній страті. Це призводить до підгруп із подібним розподілом коваріат, що дозволяє порівнювати всередині страти, що пом’якшує вплив змішування.
Зважування зворотної ймовірності
З IPW кожне спостереження зважується за величиною, оберненою його оціненою оцінкою схильності. Це надає більшої ваги особам, які рідко зустрічаються у своєму призначенні лікування, враховуючи певний набір коваріат, ефективно коригуючи дисбаланси в групах лікування.
Припущення та міркування
Хоча PSA пропонує цінний підхід до усунення упередженості відбору, необхідно взяти до уваги кілька припущень і міркувань:
- Перекриття: перекриття показників схильності між групами, які отримували лікування, і групами, які не отримували лікування, гарантує, що всі люди мають шанс отримати будь-яке лікування, що дозволяє проводити значущі порівняння.
- Баланс коваріат: важливо перевірити, чи є розподіл коваріат достатньо збалансованим після застосування методів PSA, оскільки незбалансовані коваріати все ще можуть призвести до залишкового спотворення.
- Неправильна специфікація моделі: правильна специфікація моделі оцінки схильності має вирішальне значення, оскільки неправильна специфікація може призвести до упереджених оцінок. Важливо враховувати взаємодії та нелінійні зв’язки в коваріатах.
Застосування в біостатистиці
PSA став широко використовуваним методом у біостатистиці, зокрема в аналізі обсерваційних досліджень і реальних клінічних даних. Він був застосований для усунення упередженості відбору в дослідженнях ефективності лікування, порівняльних дослідженнях ефективності та фармакоепідеміології.
ПСА також актуальний для оцінки ефектів лікування в персоналізованій медицині, де метою є визначення найбільш ефективного втручання для людини на основі її конкретних характеристик. Коригуючи зміщення відбору, PSA сприяє точнішій оцінці ефектів лікування та підтримує прийняття рішень на основі доказів у клінічній практиці.
Висновок
Аналіз показників схильності є цінним інструментом для мінімізації упередженості відбору в обсерваційних дослідженнях, дозволяючи дослідникам зміцнювати причинно-наслідковий висновок і робити більш обґрунтовані висновки. Завдяки балансуванню коваріативних розподілів між групами лікування PSA пропонує практичний підхід до вирішення проблем, властивих нерандомізованим дослідженням біостатистики та причинно-наслідкового висновку, зрештою сприяючи прийняттю рішень на основі доказів у сфері охорони здоров’я та за її межами.